为慢性粒细胞白血病开发的新型超长循环纳米颗粒

研究人员通过将 CHMFL-ABL-053 与两亲聚合物共轭，然后自组装成具有高负载的纳米颗粒 (NP)，开发了一种超长循环纳米材料。由博士开发。傅立义、邹凤鸣教授带领。合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所刘庆松和刘静认为，该制剂可大大提高其溶解性，并显着延长其循环半衰期。

慢性粒细胞白血病(CML)是一种克隆性造血干细胞骨髓增殖性疾病，主要由Abelson(ABL)基因与断点簇区(BCR)基因之间的染色体易位引起。尽管FDA批准的BCR-ABL抑制剂，如伊马替尼、达沙替尼等可以大大提高患者的10年生存率，但其脱靶，如DDR1/2和c-kit，可能会导致患者的10年生存率下降。肥大细胞、血管不良事件和其他不良副作用。

此前相关研究由刘庆松教授和刘静教授课题组进行。并且 BCR-ABL 抑制剂 CHMFL-ABL-053 对 BCR-ABL 靶点的选择性优于其他蛋白激酶。然而，与所有此类抑制剂一样，由于其半衰期短，必须每天口服治疗，不仅会增加患者的经济负担，还会导致累积毒性。

这一次，团队进一步推动了他们的工作，在他们之前的工作基础上进行了修改。在 150 天的长期植入模型实验中，与每天口服抑制剂相比，NPs 的长静脉给药间隔(每 4 或 8 天)表现出更好的存活率和可忽略的毒性。

NPs 在皮下异种移植模型中显示出极好的肿瘤生长抑制作用。NPs 在两种模型的长注射周期中的优异抗白血病功效可能为 BCR-ABL 阳性 CML 提供一种新颖、有效和安全的治疗策略。

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